La US Pharmacopeia (USP) adotta la Mass Photometry come metodo ortogonale chiave per la caratterizzazione dei capsidi AAV vuoti e pieni.

SamuxMP di Refeyn: la tecnologia di mass photometry scelta dalla USP per definire i nuovi standard analitici degli AAV.

Oxford, Regno Unito (18 giugno 2025) – Refeyn annuncia che la mass photometry è stata ufficialmente riconosciuta dalla Farmacopea Statunitense (USP) e citata nel nuovo capitolo generale in bozza <1067> come metodo ortogonale chiave per la caratterizzazione dei nuovi standard di riferimento per virus adeno-associati (AAV). Si tratta di un importante progresso nella qualità delle terapie geniche: USP ha infatti pubblicato di recente nuovi standard per la misurazione dei capsidi AAV vuoti e pieni, basati su uno studio multilaboratorio condotto con cinque tecniche analitiche diverse.

I vettori AAV rivestono un ruolo cruciale nella somministrazione di terapie geniche, e la misurazione accurata del rapporto tra capsidi vuoti e pieni – una CQA, Critical Quality Attribute, fondamentale – è essenziale per garantire sicurezza ed efficacia del prodotto. Fino ad oggi, mancavano metodi armonizzati e standard fisici per una quantificazione precisa dei capsidi AAV. Con questo pacchetto di soluzioni, la USP offre ai produttori uno strumento concreto per standardizzare le attività di controllo qualità.

Sviluppati in collaborazione con esperti da diversi laboratori, i nuovi standard USP per AAV rispondono al bisogno urgente di coerenza e affidabilità nelle valutazioni analitiche dei capsidi virali. La mass photometry è stata utilizzata insieme ad altre tecniche analitiche – SEC-MALS, AUC, UV-vis e CD-MS – per caratterizzare i nuovi standard di riferimento USP AAV8 (Capsidi Vuoti) e AAV8 (Capsidi Pieni), ed è ora inclusa nella Gene Therapy Analytical Guide dell’ente statunitense.

La mass photometry è inoltre espressamente citata nel nuovo capitolo generale USP <1067>, intitolato “Best Practices for the Manufacture and Quality Control of Recombinant Adeno-Associated Virus Gene Therapy Products”, attualmente in fase di consultazione pubblica. Il capitolo sottolinea l’importanza della mass photometry – insieme ad AUC e TEM – come metodo ortogonale in grado di distinguere capsidi vuoti, pieni e anche parzialmente pieni, raccomandando l’uso combinato di più tecniche ortogonali per ottenere una valutazione accurata.

Come riportato nei certificati USP relativi agli standard AAV8 (Capsidi Pieni) e AAV8 (Capsidi Vuoti), il sistema SamuxMP di Refeyn è stato impiegato per la caratterizzazione degli AAV grazie alla sua capacità di fornire misurazioni rapide e affidabili del rapporto empty/full con quantità minime di campione. Oltre alla caratterizzazione quantitativa di AAV di qualsiasi sierotipo, il SamuxMP è anche in grado di quantificare capsidi parzialmente pieni o sovraccarichi, oltre a rilevare aggregati e impurità. Per la definizione dei parametri di metodo, è stato utilizzato anche il calibrante MassFerence® P2.

Il riconoscimento da parte della USP fa seguito a quello già ottenuto nel 2024 da un’altra autorità farmacopeica di riferimento, la Farmacopea Britannica, che ha incluso la mass photometry nelle sue linee guida per la caratterizzazione delle popolazioni di capsidi nei prodotti rAAV. In particolare, il documento descrive la mass photometry come una “soluzione valida per il monitoraggio in linea del processo” nella sezione dedicata ai metodi di valutazione empty/full.

“Siamo entusiasti che la mass photometry sia stata riconosciuta dalla USP per la caratterizzazione di capsidi AAV vuoti, pieni e – cosa ancora più significativa – parzialmente pieni, e che venga espressamente menzionata nel nuovo capitolo <1067> come metodo ortogonale raccomandato,” ha dichiarato Gabriella Kiss, Market Development Director di Refeyn.
“Insieme al precedente riconoscimento da parte della Farmacopea Britannica, questo dimostra come la mass photometry stia diventando uno strumento fondamentale nella cassetta degli attrezzi analitica per gli AAV. È un metodo semplice e intuitivo, in grado di fornire misure affidabili per un attributo critico di qualità.”

Un recente webinar, presentato da scienziati della USP e di Pharmaron Biologics, ha discusso la necessità di best practice e metodi di test armonizzati per l’analisi degli AAV, dalla qualificazione delle materie prime fino al rilascio del prodotto. Sono stati illustrati i nuovi standard USP a supporto del controllo qualità e della caratterizzazione analitica dei contenuti AAV, inclusa la mass photometry tra le tecniche ortogonali consigliate. Gli esperti di Pharmaron hanno inoltre condiviso il loro utilizzo della mass photometry per ottimizzare la produzione di capsidi AAV.

Il webinar, intitolato “USP standards for AAV testing and characterization using mass photometry”, è stato presentato da:
– Dr. Anthony Blaszczyk, Senior Scientist II, USP
– Dr. Lauren Tomlinson, Scientist, Pharmaron Biologics
– Dr. Paul Getty, Senior Technical Specialist, Pharmaron Biologics